חדשות
ה-FDA העניק לתרופה המחקרית PRM-151 מעמד של תרופת יתום לטיפול במיאלופיברוזיס
חברת Promedior הודיעה כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק לתרופה המחקרית PRM-151 מעמד של תרופת יתום (Orphan Drug Designation) עבור טיפול במיאלופיברוזיס (Myelofibrosis), מחלה ממארת של מערכת הדם המתבטאת בפיברוזיס (הצטלקות) של מח העצם.
יתרונותיו של PRM-151 באו לידי ביטוי בכל המדדים הקליניים הרלבנטיים למיאלופיברוזיס, כפי שהודגם בתוצאות מוקדמות של מחקר שלב II. מדדים אלו כוללים: הפחתת הצטלקות מח העצם, תגובה לתסמינים, שיפור ברמות המוגלובין וטסיות דם וכן הפחתה בגודל הטחול. עוד דווח כי לטיפול פרופיל בטיחותי הנסבל היטב, ללא תופעות של דיכוי מח עצם הקשור לטיפול עצמו.
הטיפול היחיד הקיים ובעל הפוטנציאל להביא לריפוי הוא השתלת מח עצם אלוגנית. טיפול זה מביא להיפוך של הפיברוזיס וכן של כל התסמינים, אולם הוא מהווה אפשרות ממשית רק עבור מספר מועט של חולים. הטיפולים האחרים הקיימים הם עבור תסמיני המחלה ובעלי השפעה מינמלית, אם בכלל, על מחלת הרקע. ל- PRM-151 מנגנון פעולה חדש אשר מכוון למניעה ולהיפוך של הפיברוזיס. לטענת החברה, הוא עשוי להוות מענה לפתולוגיה הפיברוטית העומדת בבסיס המחלה.
מעמד של תרופת יתום מוענק על-ידי ה-FDA לתרופות חדשות אשר מיועדות לטיפול במחלות או מצבים נדירים המשפיעים על פחות מ-200,000 אנשים בארה"ב. המעמד מספק לחברה המפתחת את התרופה הטבות מגוונות, בהן: בלעדיות בשיווק התרופה למשך מספר שנים בעת אישורה, ויתור על תשלום אגרת רישום (Prescription Drug User Fee Act, PDUFA), הזדמנות להגיש בקשה לקבלת מימון אחת לשנה, סיוע בתכנון מחקר קליני ונקודות זכות במס עבור עלויות המחקר הקליני.
04/09/2014
