חדשות
מתוך ויקיתרופות
גרסה מתאריך 09:18, 30 באפריל 2015 מאת Daria Triffon (שיחה | תרומות)
חברת ג'נזיים (Genzyme) הודיעה כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק אישור לפיתוח מואץ (Fast Track designation) של התרופה המחקרית GZ/SAR402671 לטיפול במחלת פברי (Fabry disease).
מחלת פברי הינה מחלת אגירה ליזוזומלית נדירה, המתאפיינת בהצטברות של חומר השומני גלובוטריאאוזילצראמיד (GL-3) ברקמות הגוף. התרופה המחקרית פועלת על-ידי עיכוב האנזים glucosylceramide synthase ומונעת יצירה של החומר גלוקוזיל-צרמיד (GL-1), תוצר ביניים מרכזי בסינטזת GL-3.
בימים אלו, החברה עוסקת בגיוס מטופלים למחקר קליני בינלאומי שלב IIa על התרופה. המחקר יעריך את התרופה בקרב גברים המאובחנים עם מחלת פברי ונאיבים לטיפול.
Rare Lysosomal Disorder Therapy Designated Fast Track Status
30/04/2015