חדשות
ה-FDA אישר את קליידקו (®KALYDECO) של Vertex לטיפול בלייפת כיסתית (Cystic Fibrosis)
חברת Vertex Pharmaceuticals הודיעה כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את הבקשה המשלימה (Supplemental New Drug Application ,sNDA) לתרופה 'קליידקו' (®Ivacaftor- KALYDECO) לטיפול בלייפת כיסתית (Cystic Fibrosis, CF) בחולים מגיל שש עם מוטציה מסוג R117H בגן CFTR. קליידקו הינה גם אחת התרופות החדשות אשר נכללו בעדכון סל התרופות לשנת 2015.
אישור ה-FDA מבוסס על נתונים ממחקר קליני שלב III שבחן את קליידקו בקרב 69 חולי CF מגיל שש בעלי מוטצית R117H ונתמך בהמלצתה של וועדת מומחים מייעצת בתחום תרופות לריאות ואלרגיה. התרופה מאושרת עתה בארה"ב לחולי CF מגיל שש עם אחת מעשר המוטציות הבאות: R117H, G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N או G1349D.
לייפת כיסתית נגרמת כתוצאה מחלבון CFTR פגום או חסר, מצב הנובע ממוטציה בגן CFTR. בחולים עם מוטצית R117H, חלבון ה-CFTR מגיע לפני שטח התא אך אינו מתפקד כהלכה.
קליידקו הינה אחת התרופות החדשות אשר נכללו בעדכון סל התרופות לשנת 2015 "לטיפול בחולי ציסטיק פיברוזיס (CF) עם מוטציה מסוג CFTR". עלות התרופה נטו למטופל עומדת על 1,237,457.88 ש"ח, היקף המטופלים עומד על 12 והעלות הכוללת עומדת על 14.849 מיליון ש"ח.
30/12/2014
