חדשות

מתוך ויקיתרופות
גרסה מתאריך 20:46, 31 באוגוסט 2014 מאת Daria Triffon (שיחה | תרומות)

(הבדל) → הגרסה הקודמת | הגרסה האחרונה (הבדל) | הגרסה הבאה ← (הבדל)
קפיצה אל: ניווט, חיפוש
Banner.jpg

Share on Google+ Share on Linkedin E-mail this page Share on twitter.com Share with Facebook
ה-FDA אישר את אללייזו (™ELELYSO) לטיפול במחלת גושה בילדים

חברות Pfizer ו- Protalix BioTherapeutics הודיעו בסוף השבוע האחרון כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) אישר את הרחבת ההתוויה של התרופה אללייזו(™Taliglucerase alfa-ELELYSO). התרופה מאושרת עתה לטיפול אנזימטי חלופי (Enzyme Replacement Therapy, ERT) ארוך-טווח גם בילדים עם מחלת גושה סוג 1 (Type 1 Gaucher disease).


הבטיחות והיעילות של אללייזו הוערכו בשני מחקרים קליניים שנערכו בקרב 14 ילדים עם אבחנה של מחלת גושה סוג 1. המחקר הראשון- מחקר רב-מרכזי, כפול-סמיות, עם הקצאה אקראית, אשר נמשך 12 חודשים ונערך בקרב תשעה חולים נאיבים לטיפול בגילאי 2 עד 13 שנים. בתום המחקר, הטיפול באללייזו הדגים יעילות אשר נמדדה לפי ירידה בנפח הטחול או הכבד ועליה בספירת טסיות. המחקר השני- מחקר רב-מרכזי, תווית-פתוחה, בעל זרוע אחת, אשר נמשך תשעה חודשים ונערך בקרב חמישה חולים בגילאי 6 עד 16 שנים, אשר טופלו בעבר בסרזיים (®Imiglucerase-Cerezyme), במינונים של 9.5 יחידות/ק"ג עד 60 יחידות/ק"ג, אחת לשבועיים, במשך שנתיים לפחות. חולים אלו הועברו לטיפול באללייזו באותו המינון בו ניתן סרזיים, למשך תשעה חודשים. במידת הצורך, הותרה התאמת מינון במהלך המחקר במטרה לשמור על יציבות המדדים קליניים. הנפח הממוצע של הכבד או הטחול, ספירת הטסיות ורמת ההמוגלובין נותרו יציבים במשך כל תקופת המחקר.


המינון המומלץ של אללייזו במבוגרים ובילדים מגיל 4 שלא טופלו בעבר הוא 60 יחידות לק"ג, בעירוי תוך ורידי למשך 60-120 דקות, אחת לשבועיים. בטופלים אשר טופלו בעבר במינון יציב של סרזיים, ההמלצה היא להתחיל את הטיפול באללייזו באותו המינון בו ניתן סרזיים בעת ההחלפה. ניתן לבצע התאמות במינון על-בסיס השגת יעדי הטיפול האישיים ושמירה עליהם.


בספרות קיימים דיווחים על מספר מטופלים שקיבלו אללייזו ופיתחו תגובות רציניות של רגישות יתר, כולל אנפילקסיס. תופעות הלוואי השכיחות ביותר של אללייזו שנצפו במחקרים קליניים היו: גרד, הסמקה, כאב ראש, כאבי מפרקים, כאבים בקצוות, כאב בטני, הקאה, עייפות, כאב גב, סחרחורת, בחילה ופריחה. הקאה הייתה שכיחה יותר בילדים בהשוואה למבוגרים.


אללייזו רשומה בישראל להתוויה של טיפול במחלת גושה במבוגרים ומאושרת לשיווק על-ידי חברת פרוטליקס ישראל החל משנת 2012.



Pfizer and Protalix BioTherapeutics Announce FDA Approval of Pediatric Indication for ELELYSO™

לכל החדשות >

31/08/2014