הצגת המקור של ה-FDA העניק ל-RE-024 מעמד של "תרופת יתום" לטיפול במחלה נוירו-דגנרטיבית נדירה

{{ידיעה
|כותרת=ה-FDA העניק ל-RE-024 מעמד של "תרופת יתום" לטיפול במחלה נוירו-דגנרטיבית נדירה
|תאריך=09/05/2015 
|פרטים=
|תוכן=
מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק לתרופה המחקרית RE-024 של חברת Retrophin מעמד של "תרופת יתום" (Orphan Drug Designation) לטיפול ב pantothenate kinase-associated neurodegeneration (PKAN), מחלה ניוונית של מערכת העצבים המרכזית, המורשת בצורה אוטוזומלית רצסיבית ומתאפיינת באגירת ברזל במוח. מדובר במחלה נדירה וקטלנית, ונכון להיום, חשוכת מרפא. 

החברה החלה בגיוס מתנדבים למחקר קליני שלב I. מטרת המחקר היא להעריך את הבטיחות והסבילות של טיפול פומי חד-פעמי ב-RE-024 (טיפול חלופי ל-phosphopantothenate).




[http://www.empr.com/rare-neurologic-disorder-therapy-granted-orphan-drug-status/article/413148/%20  Rare Neurologic Disorder Therapy Granted Orphan Drug Status]

}}