חדשות
מתוך ויקיתרופות
גרסה מתאריך 09:14, 30 באפריל 2015 מאת Daria Triffon (שיחה | תרומות)
חברת ג'נזיים (Genzyme) הודיעה כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק אישור לפיתוח מואץ (Fast Track designation) של התרופה המחקרית GZ/SAR402671 לטיפול במחלת פברי (Fabry disease).
מחלת פברי הינה מחלת אגירה ליזוזומלית נדירה, המתאפיינת בהצטברות של חומר השומני גלובוטריאאוזילצראמיד (GL-3) ברקמות הגוף. התרופה המחקרית פועלת על-ידי עיכוב האנזים glucosylceramide synthase ומונעת יצירה של החומר גלוקוזיל-צרמיד (GL-1), תוצר ביניים מרכזי בסינטזת GL-3.
בימים אלו, החברה עוסקת בגיוס מטופלים למחקר קליני שלב IIa על התרופה. בכוונתה לגייס תשעה גברים עם מחלת פברי ונאיבים לטיפול.
Rare Lysosomal Disorder Therapy Designated Fast Track Status
30/04/2015