חדשות

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את התרופה 'פארידק' (®Panobinostat-Farydak) לטיפול במיאלומה נפוצה (Multiple Myeloma) בחולים שקיבלו לפחות שני טיפולים קודמים, כולל בורטזומיב (Bortezomib) ותרופה אימונומודולטורית (Immunomodulator). התרופה מיועדת לשימוש בשילוב עם בורטזומיב ודקסמטזון (Dexamethasone).

פארידק הוא מעכב של אנזימי היסטון דאצטילז (Histone Deacetylases, HDAC) וגורם להאטה בגידול המואץ של התאים בנסיוב או למוות התאים. זוהי התרופה הראשונה ממשפחת מעכבי ה-HDAC המאושרת לטיפול במיאלומה נפוצה.

הבטיחות והיעילות של פארידק בשילוב עם בורטזומיב ודקסמטזון הודגמה במחקר קליני (n=193) שנערך בקרב חולי מיאלומה נפוצה אשר קיבלו לפחות שני טיפולים קודמים, כולל בורטזומיב ותרופה אימונומודולטורית. המטופלים הוקצו אקראית לקבלת טיפול משולב בפארידק, בורטזומיב ודקסמטזון או בורטזומיב ודקסמטזון בלבד. תוצאות המחקר הראו ששיעור השרידות ללא התקדמות המחלה (Progression-Free Survival, PFS) היה 10.6 חודשים בקבוצה שקיבלה טיפול משולב עם פארידק לעומת 5.8 חודשים בקבוצה שקיבלה בורטזומיב ודקסמטזון בלבד. בנוסף, שיעור התגובה (Response Rate) היה 59% בקבוצה שקיבלה טיפול משולב עם פארידק לעומת 41% בקבוצה שקיבלה בורטזומיב ודקסמטזון.

לאור הסיכון לתופעות לוואי רציניות, בהן: שלשול חריף, אירועים לבביים קטלניים, הפרעות קצב ושינויים באק"ג, השימוש בפארידק בארה"ב נתון תחת פיקוח הדוק של תוכנית לניהול סיכונים (Risk Evaluation and Mitigation Strategy, REMS).

First-in-Class Drug Approved for Multiple Myeloma