הצגת המקור של ה-FDA אישר את קליידקו (®KALYDECO) של Vertex לטיפול בלייפת כיסתית בילדים בגילאי שנתיים עד חמש

{{ידיעה
|כותרת=ה-FDA אישר את קליידקו (®KALYDECO) של Vertex לטיפול בלייפת כיסתית בילדים בגילאי שנתיים עד חמש
|תאריך=19/03/2015 
|פרטים=
|תוכן=
חברת Vertex Pharmaceuticals הודיעה כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את התרופה 'קליידקו' (®Ivacaftor- KALYDECO) לטיפול בלייפת כיסתית (Cystic Fibrosis, CF) גם בילדים בגילאי שנתיים עד חמש בעלי אחת מעשר המוטציות הבאות בגן CFTR:ם R117, G551D G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N או G1349D. בדצמבר האחרון [[ה-FDA אישר את קליידקו (®KALYDECO) של Vertex לטיפול בלייפת כיסתית (Cystic Fibrosis)|ה-FDA אישר]] את התרופה לטיפול בחולי CF מגיל שש.

אישור התרופה לקבוצת גיל זו מבוסס על מידע ממחקר קליני שלב III בן 24 שבועות, שהעריך את הבטיחות והפרמקוקינטיקה של מינון מבוסס-משקל של קליידקו (50 מ"ג או 75 מ"ג, פעמיים ביום) בקרב ילדים חולי CF בגילאי שנתיים עד חמש. 

במטרה לענות על צרכי אוכלוסיה זו, הנתקלת לעיתים בקשיי בליעה, פותחה במיוחד פורמולציית גרנולות שאותה ניתן לערבב במזון רך. 

קליידקו הינה אחת התרופות החדשות אשר נכללו בעדכון סל התרופות לשנת 2015 "לטיפול בחולי ציסטיק פיברוזיס (CF) עם מוטציה מסוג CFTR". עלות התרופה נטו למטופל עומדת על 1,237,457.88 ש"ח, היקף המטופלים עומד על 12 והעלות הכוללת עומדת על 14.849 מיליון ש"ח.





[http://regulatoryaffairs.pharmaceutical-business-review.com/news/vertexs-kalydeco-gets-fda-aapproval-for-children-with-cystic-fibrosis-190315-4535745 Vertex's Kalydeco gets FDA aapproval for children with cystic fibrosis]

}}