חדשות

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר אתמול (יום ה') את התרפה 'אוביזור' (Antihemophilic Factor [Recombinant], Porcine Sequence- OBIZUR®) של חברת Baxter לטיפול באירועי דמם בחולי המופיליה נרכשת מסוג Aם(acquired hemophilia A /acquired Factor VIII [FVIII] deficiency).

המופיליה נרכשת מסוג A הינה הפרעת דימום נדירה הנגרמת על-ידי התפתחות של נוגדנים לגורם קרישה FVIII עצמי, חלבון חשוב בתהליך קרישת הדם. כאשר גורם קרישה זה מנוטרל על-ידי הנוגדנים, נפגעת יכולת הקרישה של החולה, מה שמביא לדימום ביתר. הדימום עשוי להתרחש באופן ספונטני, לאחר פציעה או הליך ניתוחי. בשונה מהמופיליה מולדת, המופיליה נרכשת איננה הפרעה גנטית, ולכן מופיעה גם בזכרים וגם בנקבות. התפתחות המחלה עשויה להיות קשורה במצבים רפואיים שונים, למשל: הריון, סרטן או שימוש בתרופות מסויימות. עם זאת, בכמחצית מן המקרים אין גורם רקע למחלה. אבחון המחלה עשוי להיות קשה וחומרת הדימום הופכת את הטיפול למאתגר.

אוביזור מכיל אנלוג רקומביננטי של גורם קרישה FVIII ממקור חזיר. אנלוג ממקור חזיר דומה מספיק לגורם הקרישה האנושי מבחינת יעילות בתהליך קרישת הדם, אך מנגד חשוף פחות להשפעתם של אותם נוגדנים לגורם FVIII אנושי המופיעים בחולים.

בטיחותו ויעילותו של אוביזור הודגמו במחקר קליני שנערך בקרב 29 מבוגרים עם המופיליה נרכשת מסוג A.

FDA approves new treatment for rare form of hemophilia