חדשות

מתוך ויקיתרופות
קפיצה אל: ניווט, חיפוש
Banner.jpg

Share on Google+ Share on Linkedin E-mail this page Share on twitter.com Share with Facebook
אור ירוק מה-FDA לתרופה סרדלגה (™Cerdelga) של חברת Genzyme

חברת Genzyme הודיעה כי מנהל התרופות והמזון האמריקאי (ה-FDA) אישר את התרופה הפומית סרדלגה™ (™Eliglustat-Cerdelga) לטיפול ארוך טווח במבוגרים עם מחלת גושה מסוג 1 (Type 1 Gaucher disease), הפרעה גנטית נדירה אשר מתרחשת ב-1 מכל 50000 לידות חיות. התרופה מפחיתה את הייצור של glucosylceramide, החומר השומני המצטבר בתאים וברקמות של חולי גושה.


סרדלגה מגיעה בצורת קפסולות למתן פומי והיא מיועדת לנטילה פעמיים ביום. לטענת החברה, מדובר באלטרנטיבה נוחה יותר בהשוואה לטיפול הסטנדרטי הקיים כיום- טיפול אנזימטי חלופי (enzyme replacement therapy) הניתן בעירוי תוך-ורידי ממושך, לדוגמה: סרזיים (Cerezyme-Imiglucerase) של חברת Genzyme , ויפריב (velaglucerase alfa-Vpriv) של חברת Shire ו-אללייזו (taliglucerase alfa- Elelyso) של חברות Pfizer/Protalix Biotherapeutics. בשוק קיימת תרופה פומית נוספת לטיפול במחלה- זבקסה (miglustat- Zavesca) של חברת Actelion, אולם זו מאושרת לשימוש רק בחולים שאינם יכולים לקבל טיפול אנזימטי חלופי.


יש לציין כי האישור החדש איננו תקף לטיפול בחולים עם מטבוליזם מואץ של התרופה (על-פי בדיקה גנטית) וזאת משום שהם אינם מגיעים לריכוזי תרופה הנחוצים לקבלת אפקט תרפוייטי.


חברת Genzyme מסרה כי לסרדלגה ניתן מעמד של "תרופת יתום" והיא צפויה להגיע לבתי המרקחת בארה"ב בתוך חודש.


US nod for Genzyme's Gaucher pills

לכל החדשות >

21/08/2014