חדשות
רוקונסט של חברת סאליקס אושר להתוויה של אנגיואדמה תורשתית
ה-FDA הודיע על אישור רוקונסט (®RUCONEST) להתוויה של אנגיואדמה תורשתית (Hereditary Angioedema – HAE) במבוגרים ובני נוער, מחלה נדירה המתבטאת בחסר בייצור של מעכב C1 אסטראזה על-רקע מוטציה גנטית.
מחסור במעכב האנדוגני גורם להפעלה בלתי מבוקרת של מערכת המשלים (Complement) ולהופעת של בצקות באיזורים שונים בגוף, למשל: פנים, ידיים, צינור מערכת העיכול, דרכי הנשימה ועוד. תסמינים אלו יכולים להופיע באופן ספונטני או בתגובה לגורמים ספציפיים, כמו לחץ או זיהום. רוקונסט הינו אנלוג רקומביננטי של מעכב C1 אסטראזה ולכן מסייע בהפחתת התסמינים.
אישור ה-FDA מבוסס על תוצאות של מחקר קליני שהעריך את יעילות התרופה בקרב 44 חולים שחוו התקפים של HAE. המחקר הדגים כי הזמן להשגת הקלה בתסמינים היה קצר יותר בקרב המטופלים ברוקונסט (90 דקות) בהשוואה לקבוצת אינבו (152 דקות) באופן מובהק סטטיסטית (p=0.031).
רוקונסט מצטרף לשורה של תרופות אחרות המאושרות לטיפול ב-HAE: סינרייז (®Cinryze) וברינרט (®Berinert)- מעכבי C1 המופקים מנסיוב הומני, קלביטור(®Ecallantide-Kalbitor)- מעכב קליקראין (kallikrein ופירזיר (®Icatibant-Firazyr)- אנטגוניסט לרצפטור לברדיקינין.
23/07/2014
