חדשות
נובו נורדיסק: ה-FDA אישר הרחבת התוויה לנובוסבן אר.טי
ה-FDA אישר את נובוסבן אר.טי(Coagulation Factor VIIa [Recombinant]-NovoSeven® RT) כטיפול רקומביננטי ראשון בארה"ב לאירועי דימום על-רקע מחלת תרומבאסתניה על-שם גלנצמן (Glanzmann's Thrombasthenia, GT) עם עמידות לעירוי טסיות, עם או בלי הצגה של נוגדנים לטסיות, כך מסרה חברת נובו נורדיסק ביום שלישי האחרון.
מחלת ה-GT הינה הפרעת דימום גנטית ונדירה הנגרמת עקב חסר או פגם בחלבונים מסויימים המצויים על-פני שטח הטסיות, דבר המשפיע באופן משמעותי על יכולת הקרישה. כתוצאה מכך, החולים חשופים במשך כל חייהם לאירועי דימום תכופים ומסוכנים. אפשרויות הטיפול הקיימות הינן מוגבלות והחולים לעיתים מקבלים עירוי טסיות במצבים של דימום חמור או לפני ניתוח. עם זאת, חלקם אינם מגיבים בצורה טובה לעירוי או שאינם מגיבים כלל (refractoriness).
ה-FDA אישר באחרונה את הרחבת ההתוויה על-סמך ראיות שנאספו ממאגרי רישום של חולי GT ותמכו בבטיחות וביעילות התרופה במינון של 90 מ"ג/ק"ג לטיפול באירועי דימום וכטיפול קדם-ניתוחי למניעת דימום בחולי GT, עם שיעורי ההצלחה של 94.4% ו-99.4%, בהתאמה.
נובוסבן אר.טי הינו פקטור קרישה VIIa הומני-רקומביננטי המשפעל את מסלול הקרישה באתר הדימום וכך משרה המוסטזיס. בארץ, התרופה מאושרת לטיפול באירועי דימום וכטיפול קדם-ניתוחי למניעת דימום במספר קבוצות חולים עם הפרעות דימומיות, בהן גם חולי GT המבטאים נוגדנים ל- GP IIb-IIIa ו/או HLA, ושהציגו עמידות לעירוי טסיות בעבר או בהווה.
על-פי ההערכות, השכיחות הגלובלית של המחלה עומדת על 1 למיליון איש, אך היא עולה בקרב אוכלוסיות בהן נהוגים נישואים בתוך הקהילה או המשפחה, למשל יהודים יוצאי עיראק או ערבים ישראלים.
לקריאת הידיעההמלאה
10/07/2014
