חדשות
חברת Amgen הגישה בקשה לאישור אבולוקומב (Evolocumab) להתוויה של היפרכולסטרולמיה
חברת Amgen הודיעה היום (יום ו') כי הגישה בקשה למנהל המזון התרופות האמריקאי (ה-FDA) במסלול לאישור תרופות ביולוגיות ( Biologics License Application, BLA) עבור התרופה המחקרית אבולוקומב (Evolocumab) לטיפול ברמות גבוהות של כולסטרול.
הבקשה מבוססת על נתונים מעשרה מחקרים קליניים בשלב III אשר נערכו בקרב כ-6800 מטופלים והעריכו את היעילות והבטיחות של אבולוקומב במצבים הבאים: חולים עם רמות גבוהות של כלוסטרול אשר נוטלים סטטינים עם או בלי תרופה אחרת נוספת להפחתת כולסטרול, חולים בהם הטיפול בסטטינים איננו נסבל, אבחנה של היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית (heterozygous familial hypercholesterolemia, HeFH) ואבחנה של היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית (homozygous familial hypercholesterolemia, HoFH).
רמות גבוהה של כולסטרול, ובעיקר רמות גבוהות של LDL-C, הן הצורה הנפוצה ביותר של דיסליפידמיה, ומזוהות כגורם סיכון משמעותי למחלות קרדיווסקולריות. היפרכולסטרולמיה משפחתית הינה הפרעה תורשתית הנגרמת על-ידי מוטציות גנטיות ומתבטאת ברמות גבוהות של LDL-C כבר בגיל צעיר. למחלה שתי צורות: HeFH- הצורה הנפוצה יותר, המתרחשת בכ-1 מכל 200-500 אנשים ויכולה לגרום לרמות LDL-C כפול מהנורמה, כלומר מעל 190 מ"ג/דצ"ל. לחולים עם HeFH יש שינוי בעותק אחד של גן מבקר-כולסטרול. הצורה השניה, הנדירה והחמורה יותר, הינה HoFH, אשר מתרחשת בכ-1 בכל מיליון אנשים ויכולה לגרום לרמות LDL-C של יותר מפי 6 מהנורמה, כלומר 650-1000 מ"ג/דצ"ל. לחולה עם HoFH יש שינוי בשני העותקים של הגן.
אבולוקומב הינו נוגדן חד-שבטי הומני מלא הפועל על-ידי עיכוב האנזים PCSK9ס (proprotein convertase subtilisin/kexin type 9), חלבון אשר מפחית את יכולתו של הכבד לפנות כולסטרול מסוג LDL-C מהדם.
יש לציין שהתרופה כבר זכתה למעמד של "תרופת יתום" לטיפול ב-HoFH בשנת 2013.
29/08/2014
